Cijene dionica Roche Holding AG pale su nakon što ispitivanje genske terapije za Duchenneovu mišićnu distrofiju nije postiglo glavni cilj u istraživanju. Ovo predstavlja neuspjeh za švicarskog proizvođača lijekova i njihovog partnera Sarepta Therapeutics Inc.
Dionice su pale čak 2,9 posto na tržištu u Cirihu. Sarepta je kasno u ponedjeljak objavila rezultate istraživanja, navodeći da su pacijenti pokazali poboljšanja u ambulantnoj procjeni, no promjena nije bila dovoljno velika da bi se postigao klinički cilj ispitivanja.
Razočarenja su neizbježna u naučnom istraživanju, no Roche je nedavno doživio neobičan broj neuspjeha u kliničkim ispitivanjima, uključujući visokoprofilne projekte za područje raka i Alzheimerove bolesti.
Rezultati ispitivanja pokazuju da lijek nazvan Elevidys mijenja tok bolesti kod različitih dobnih grupa, prema Sarepti.
Američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila je lijek samo za pacijente u dobi od četiri do pet godina - grupu koja ju je najviše koristila od kliničkih ispitivanja. Odluka predstavlja kompromis nakon što su se pojavila pitanja o učinkovitosti tretmana.
Odobrenje je bilo prvo takve vrste za gensku terapiju za Duchenneovu mišićnu distrofiju. Nasljedna bolest uglavnom pogađa dječake, uzrokujući postupno slabljenje mišića. Većina ljudi s ovim stanjem umre u ranim dvadesetim godinama.
Sarepta je u ponedjeljak saopštila da planira zatražiti od FDA proširenje označavanja za liječenje starijih pacijenata. Dionica je obustavljena nakon zatvaranja američkih tržišta.
Kompanija planira naplatiti 3,2 miliona dolara za jednokratno liječenje, ali je rekla da će konačna cijena vjerovatno biti oko 20 posto niža nakon popusta. Roche ima prava za prodaju lijeka izvan SAD-a.
.webp){kind=icon}
