Američki regulatori su odobrili terapiju kompanije CSL Behring za liječenje hemofilije B, koja podrazumijeva jednokratnu infuziju s lijekom, zbog kojeg pacijenti ne bi morali da se podvrgavaju uobičajenom liječenju. Međutim, jedna takva doza košta 3,5 miliona dolara, što ga čini najskupljim lijekom na svijetu.
Hemgenix, lijek kompanije CSL Behring, u jednokratnom tretmanu smanjio je slučajeve krvarenja koji su očekivani na godišnjem nivou za 54 odsto, otkrila je ključna studija terapije. Lijek je takođe omogućio da 94 odsto pacijenata više ne prima skupu infuziju faktora koagulacije IX koja dugo traje, a koja se trenutno koristi da spriječi potencijalni smrtni ishod.
"Iako je cijena malo viša od očekivane, mislim da postoji šansa da ostvari uspjeh, jer su postojeći lijekovi takođe skupi i pacijenti koji boluju od hemofilije žive u konstantnom strahu da će iskrvariti", izjavio je Brad Loncar, glavni izvršni direktor kompanije Loncar Investments, koji investira u biotehnologiju. "Ova genska terapija će nekima biti primamljiva."
Genske terapije mogu drastično poboljšati niz oboljenja jer liječe njihove osnovne uzroke. Cijena lijeka Zolgensma kompanije Novartis AG za liječenje spinalne mišićne atrofije bila je 2,1 milion dolara, kada je lijek odobren 2019. godine, dok je cijena lijeka Zynteglo za liječenje krvne bolesti beta-talasemije, kompanije Bluebird Bio, ranije ove godine iznosila 2,8 miliona dolara.
Formiranje cijena novih lijekova predstavlja problem. Visoke cijene lijekova, kao što je američki lijek za Alzheimerovu bolesti - Aduhelm kompanije Biogen, i lijek Zynteglo, kompanije Bluebird u Evropi, doprinose njihovom komercijalnom neuspjehu.
Iako postoji napredak u liječenju hemofilije, mjere koje treba da budu preduzete radi sprečavanja i liječenja krvarenja mogu da umanje kvalitet života pacijenata, izjavio je Peter Marks, direktor Centra za biološku evaluaciju i istraživanje američke Uprave za hranu i lijekove. Dodao je da je Hemgenix značajan napredak u razvijanju inovativnih terapija za one koji pate od ove bolesti.
Tradicionalna terapija hemofilije podrazumijeva infuziju proteina u nedostatku, koji se nazivaju faktori zgrušavanja krvi, a koji su potrebni da bi se formirao krvni ugrušak koji bi spriječio nastanak krvarenja. Hemgenix djeluje tako što šalje gen, koji može da proizvede faktore zgrušavanja krvi koji su u nedostatku, u jetru, gdje počinje da proizvodi protein faktora koagulacije IX.
Kompanija uniQure NV će početi ovu gensku terapiju u Lexingtonu u Massachusettsu, a ona je prodala prava komercijalizacije za Hemgenix kompaniji CSL Behring 2020. godine. Oko 16 miliona ljudi u SAD-u i Evropi pati od hemofilije B, navodi kompanija uniQure, dok je hemofilija A češća i od nje boluje oko pet miliona ljudi više.
.webp){kind=icon}
